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政策動(dòng)向

●國家衛(wèi)健委發(fā)布《突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急工作管理辦法（試行）》

為進(jìn)一步規(guī)范突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急工作，有效減輕各類突發(fā)事件對(duì)人民群眾身心健康和生命安全的危害，維護(hù)人民群眾健康權(quán)益，保障社會(huì)和諧穩(wěn)定與經(jīng)濟(jì)平穩(wěn)發(fā)展，國家衛(wèi)生健康委12月12日發(fā)布《突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急工作管理辦法（試行）》。

管理辦法明確，按照“人民至上、生命至上、報(bào)告及時(shí)、快速處置、分級(jí)響應(yīng)、平急結(jié)合”的原則，以高度負(fù)責(zé)的精神，做到早發(fā)現(xiàn)、早報(bào)告、早處置，拓寬信息渠道，及時(shí)、準(zhǔn)確、全面報(bào)告突發(fā)事件信息，有力、有序、有效開展醫(yī)療應(yīng)急工作。

《辦法》對(duì)突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急信息發(fā)現(xiàn)和報(bào)告、醫(yī)療應(yīng)急處置和保障全流程進(jìn)行了規(guī)范和要求，明確了有關(guān)部門、機(jī)構(gòu)的工作職責(zé)，分為四章二十六條：

明確了《辦法》的法律依據(jù)、工作原則、突發(fā)事件定義和適用范圍。

突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急信息的發(fā)現(xiàn)和報(bào)告。明確了信息報(bào)告單位和人員、責(zé)任報(bào)告單位、信息報(bào)告流程和報(bào)告具體要求，著重強(qiáng)調(diào)了突發(fā)事件信息分級(jí)報(bào)告的時(shí)限要求和報(bào)告內(nèi)容。

突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急處置。提出了各級(jí)衛(wèi)生健康行政部門開展醫(yī)療應(yīng)急的工作原則和責(zé)任，按照“快速響應(yīng)、高效處置”的原則，明確了醫(yī)療應(yīng)急現(xiàn)場處置規(guī)范、檢傷分類、傷員后送和傷病員救治相關(guān)要求。

突發(fā)事件醫(yī)療應(yīng)急保障。對(duì)醫(yī)療應(yīng)急隊(duì)伍和基地建設(shè)管理、醫(yī)療應(yīng)急專家?guī)旖ㄔO(shè)、醫(yī)療應(yīng)急預(yù)案制定、醫(yī)藥物資儲(chǔ)備、培訓(xùn)演練、科普宣教、科研創(chuàng)新、工作人員保障及獎(jiǎng)懲制度等工作進(jìn)行了規(guī)定。

藥械審批

●抗肺結(jié)核新藥“普托馬尼”在中國申報(bào)上市

12月12日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，邁蘭公司（Mylan）（已與輝瑞普強(qiáng)合并成為新公司暉致醫(yī)藥）和復(fù)星醫(yī)藥全資子公司紅旗制藥聯(lián)合遞交了普托馬尼片上市申請(qǐng)，并獲得受理。公開資料顯示，普托馬尼（pretomanid）是由全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的新分子實(shí)體，該藥于2019年獲美國FDA批準(zhǔn)上市，與貝達(dá)喹啉和利奈唑胺聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核患者。該藥還入選了2020年蓋倫獎(jiǎng)“最佳藥品獎(jiǎng)”。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）最新數(shù)據(jù)，2022年，全世界估計(jì)有1060萬人感染結(jié)核病，其中580萬名男性、350萬名女性和130萬名兒童。2022年，只有約五分之二的耐藥結(jié)核病患者獲得治療。耐多藥結(jié)核病仍是一種公共衛(wèi)生危機(jī)和衛(wèi)生安全威脅。耐藥結(jié)核治療方案復(fù)雜，往往需要5種或更多藥物組成治療方案，多藥物組合就會(huì)帶來更多的不良反應(yīng)，同時(shí)現(xiàn)行治療方案療程可達(dá)18-24個(gè)月，超長的療程會(huì)增加私自斷藥、漏服藥等風(fēng)險(xiǎn)，降低患者服藥依從性，導(dǎo)致治愈率低。

普托馬尼是一種硝基咪唑類化合物，具有獨(dú)特的結(jié)構(gòu)和抗結(jié)核作用機(jī)制，對(duì)結(jié)核分枝桿菌（MTB）有很高的特異性。2019年8月，美國FDA宣布批準(zhǔn)由全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟開發(fā)的普托馬尼上市，與貝達(dá)喹啉和利奈唑胺聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核患者。

●神曦生物AAV基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格

近日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品NXL-004用于治療惡性膠質(zhì)瘤適應(yīng)癥獲美國FDA授予孤兒藥資格。據(jù)悉，神曦生物于2023年9月遞交NXL-004治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的孤兒藥資格申請(qǐng)，成功獲得治療惡性膠質(zhì)瘤 (包含GBM) 的孤兒藥資格，超過所申請(qǐng)適應(yīng)癥范圍。

膠質(zhì)瘤是起源于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）內(nèi)膠質(zhì)細(xì)胞或前體細(xì)胞的腫瘤。其中，惡性腦膠質(zhì)瘤中絕大部分為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM），具有高度惡性、高死亡率的特征。盡管近年來人們對(duì)GBM的認(rèn)知已經(jīng)有了很大的進(jìn)步，但目前的臨床治療效果依然有限，患者的中位生存期約為15-18個(gè)月，5年生存率低于10%。

神曦生物成立于2016年，專注于開發(fā)新型神經(jīng)再生療法。基于創(chuàng)始人陳功教授團(tuán)隊(duì)的科研成果，神曦生物已建立原位神經(jīng)再生技術(shù)平臺(tái)，并基于此開發(fā)了涵蓋主要神經(jīng)損傷和神經(jīng)退行性疾病的在研管線。

資本市場

●君圣泰醫(yī)藥通過港交所聆訊即將IPO

12月10日，港交所官網(wǎng)顯示，君圣泰醫(yī)藥通過聆訊，即將在港交所上市，瑞銀、華泰國際為其聯(lián)席保薦人。

招股書顯示，君圣泰醫(yī)藥于2011年成立，是一家全球一體化的生物制藥公司，專注于就代謝及消化系統(tǒng)疾病的治療發(fā)現(xiàn)、 開發(fā)及商業(yè)化多功能、多靶點(diǎn)的首創(chuàng)療法。目前，君圣泰醫(yī)藥已經(jīng)自主開發(fā)包含一款核心產(chǎn)品及4款其他候選產(chǎn)品的產(chǎn)品管線。其中，核心產(chǎn)品HTD1801（小檗鹼熊去氧膽酸鹽）是一種新分子實(shí)體，作為腸肝抗炎及代謝調(diào)節(jié)劑，靶向調(diào)節(jié)對(duì)人體代謝過程中至關(guān)重要的多個(gè)通路，包括與代謝及消化系統(tǒng)疾病相關(guān)通路。目前，君圣泰醫(yī)藥持有132項(xiàng)專利及專利申請(qǐng)，包括與核心產(chǎn)品有關(guān)的58項(xiàng)專利及專利申請(qǐng)。

●曙光匯知康進(jìn)入北交所IPO輔導(dǎo)備案

近期，證監(jiān)會(huì)官網(wǎng)披露，河南曙光匯知康生物科技股份有限公司（簡稱：“匯知康”）上市輔導(dǎo)備案，輔導(dǎo)機(jī)構(gòu)為中原證券股份有限責(zé)任公司，派出機(jī)構(gòu)為河南證監(jiān)局。

官網(wǎng)信息顯示，匯知康成立于2011年11月，是專業(yè)從事靜脈治療醫(yī)用護(hù)理耗材的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的國家高新技術(shù)企業(yè)。主要生產(chǎn)輸液器、精密過濾輸液器、精密過濾避光輸液器、留置針、配藥注射器和低阻力溶藥注射器等一次性使用無菌醫(yī)療器械產(chǎn)品。先后獲得專利約60余項(xiàng)，擁有“匯知康”、“曙光”和“曙光健士”等注冊(cè)商標(biāo)。

行業(yè)大事

●阿斯利康11億美元收購Icosavax，攬下RSV/hMPV聯(lián)合疫苗

12月12日，阿斯利康宣布，已與Icosavax公司達(dá)成收購協(xié)議，以每股15美元的現(xiàn)金價(jià)格收購其所有流通股，總價(jià)值為8億美元。在達(dá)到特定監(jiān)管和銷售里程碑時(shí)，Icosavax還有權(quán)額外獲得每股5美元的有價(jià)值付款，加上預(yù)付款合計(jì)11億美元。

Lcosavax成立于2017年，是一家處于臨床階段的生物制藥公司，專注于用創(chuàng)新的病毒樣顆粒（VLP）平臺(tái)技術(shù)開發(fā)針對(duì)傳染病的疫苗。目前，該公司已經(jīng)建立了豐富的產(chǎn)品管線，包括RSV/hMPV二價(jià)聯(lián)合疫苗IVX-A12、RSV疫苗IVX-121、流感疫苗和新冠疫苗。

●12個(gè)國家發(fā)現(xiàn)新冠變異株JN.1

據(jù)環(huán)球時(shí)報(bào)報(bào)道，近期，一種名為JN.1的新冠變異株正在全球快速蔓延，并已在12個(gè)國家被發(fā)現(xiàn)。據(jù)英國和美國衛(wèi)生機(jī)構(gòu)聲稱，該變異株是當(dāng)前已知的增長最快的新冠變異株，預(yù)計(jì)可能引發(fā)新一輪新冠感染浪潮。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間12月8日，美國疾病控制與預(yù)防中心（CDC）官網(wǎng)首次將JN.1單獨(dú)納入新冠臨近預(yù)報(bào)(SARS-COV-2Nowcast)，稱JN.1是當(dāng)前美國增長最快的新冠變異株。

CDC數(shù)據(jù)顯示，截至2023年12月8日，JN.1占美國當(dāng)前流行變異株的15-29%。CDC聲稱，其“最佳預(yù)估”表明，JN.1可能約占當(dāng)前流行變異株的21%。“最佳預(yù)估”是指在缺乏確切數(shù)據(jù)或信息的情況下，根據(jù)現(xiàn)有的信息和專業(yè)知識(shí)給出的最可靠估計(jì)值。

英國健康安全局（UKHSA）也聲稱，JN.1是英國增長最快的新冠變異率，其每周增長率預(yù)計(jì)為84.2%，傳播速度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過其他已知變異株。英國健康安全局主管警告稱，該變異株將在未來幾周內(nèi)繼續(xù)傳播。

世界衛(wèi)生組織(WHO)目前正在監(jiān)測該變異株，但尚未將其指定為關(guān)注的變異株（VOC）。

JN.1屬于奧密克戎（Omicron）系的亞變體，今年8月在盧森堡首次被發(fā)現(xiàn)。此后，它在包括英國、美國在內(nèi)的12個(gè)國家被發(fā)現(xiàn)。該變異株今年9月份在美國首次檢測到，在今年10月在英國被首次檢測到。

JN.1被認(rèn)為屬于奧密克戎亞變體BA.2.86的后代譜系。而BA.2.86本身傳染性極強(qiáng)，此前已經(jīng)引起多國科學(xué)家們警告。

據(jù)CDC聲稱，JN.1和BA.2.86密切相關(guān)，兩者之間的刺突蛋白只有一個(gè)變化。