這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

一、政策動(dòng)向

●國(guó)家藥監(jiān)局召開(kāi)加入藥品檢查合作計(jì)劃工作重點(diǎn)省份推進(jìn)會(huì)

據(jù)國(guó)家醫(yī)保局9月11日消息，9月8日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品監(jiān)管司在江蘇省南京市召開(kāi)加入藥品檢查合作計(jì)劃（PIC/S）工作重點(diǎn)省份推進(jìn)會(huì)。會(huì)議總結(jié)了申請(qǐng)加入PIC/S工作階段性進(jìn)展，對(duì)申請(qǐng)材料進(jìn)行深入研究討論，明確了下一階段主要任務(wù)和工作要求。

會(huì)議強(qiáng)調(diào)，各有關(guān)單位要加強(qiáng)工作協(xié)調(diào)與配合，全力以赴做好申請(qǐng)資料準(zhǔn)備工作，確保任務(wù)如期完成。會(huì)議要求，各級(jí)藥品監(jiān)管部門(mén)要以申請(qǐng)加入PIC/S為契機(jī)，持續(xù)完善藥品檢查制度和管理體系，著力加強(qiáng)檢查員隊(duì)伍建設(shè)，穩(wěn)步提升我國(guó)藥品監(jiān)管?chē)?guó)際化、現(xiàn)代化水平。

●三部門(mén)：三個(gè)藥品被納入精麻藥品目錄

9月11日，國(guó)家藥監(jiān)局、公安部、國(guó)家衛(wèi)生健康委關(guān)于調(diào)整麻醉藥品和精神藥品目錄的公告（2023年第120號(hào)）。

根據(jù)《麻醉藥品和精神藥品管理?xiàng)l例》有關(guān)規(guī)定，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、公安部、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)決定調(diào)整麻醉藥品和精神藥品目錄?，F(xiàn)公告如下：

一、 將泰吉利定列入麻醉藥品目錄。

二、 將地達(dá)西尼、依托咪酯（在中國(guó)境內(nèi)批準(zhǔn)上市的含依托咪酯的藥品制劑除外）列入第二類(lèi)精神藥品目錄。

三、 將莫達(dá)非尼由第一類(lèi)精神藥品調(diào)整為第二類(lèi)精神藥品。

本公告自2023年10月1日起施行。

●醫(yī)療器械管理法首次被列入立法規(guī)劃

9月8日，十四屆全國(guó)人大常委會(huì)立法規(guī)劃發(fā)布。在第二類(lèi)“需要抓緊工作、條件成熟時(shí)提請(qǐng)審議的法律草案”項(xiàng)目中，醫(yī)療器械管理法首次被列入立法規(guī)劃。這意味著，繼藥師法、醫(yī)療保障法后，又一部醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域被列入立法規(guī)劃。

近年來(lái)，隨著醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革持續(xù)深化，截至目前已批準(zhǔn)229個(gè)創(chuàng)新醫(yī)療器械上市，部分產(chǎn)品達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平。我國(guó)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，2022年醫(yī)療器械主營(yíng)業(yè)收入達(dá)到1.3萬(wàn)億元，成為全球第二大市場(chǎng)。此次十四屆全國(guó)人大常委會(huì)立法規(guī)劃將醫(yī)療器械管理法列入第二類(lèi)立法項(xiàng)目，體現(xiàn)出相關(guān)立法工作的重要性。

二、藥械審批

●默沙東PD-1抑制劑帕博利珠單抗在華獲批新適應(yīng)證

9月8日，默沙東宣布，其PD-1抑制劑帕博利珠單抗（商品名：可瑞達(dá)?）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)基因缺陷型（dMMR）成人晚期實(shí)體瘤患者，其中包括既往接受過(guò)氟尿嘧啶類(lèi)、奧沙利鉑和伊立替康治療后疾病進(jìn)展的結(jié)直腸癌患者，及既往治療后疾病進(jìn)展且無(wú)滿(mǎn)意替代治療方案的其他實(shí)體瘤。此次新適應(yīng)證的獲批是基于全球II期臨床試驗(yàn)KEYNOTE-158和KEYNOTE-164的數(shù)據(jù)。

此次獲批標(biāo)志著帕博利珠單抗在中國(guó)境內(nèi)迎來(lái)首個(gè)基于特定生物標(biāo)志物狀態(tài)而不基于腫瘤類(lèi)型的適應(yīng)證。2021年，帕博利珠單抗已在中國(guó)境內(nèi)獲批用于MSI-H/dMMR型結(jié)直腸癌一線(xiàn)治療，如今則將為更廣泛的MSI-H/dMMR型晚期實(shí)體瘤患者帶來(lái)前沿的治療選擇。

MSI是MMR蛋白功能缺陷導(dǎo)致的結(jié)果，而這種缺陷會(huì)導(dǎo)致基因組呈現(xiàn)高突變表型，進(jìn)而導(dǎo)致腫瘤發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)增加。MSI-H表型在多種實(shí)體瘤中存在，如結(jié)直腸癌、胃癌、小腸癌、子宮內(nèi)膜癌、尿路上皮癌、胰腺癌和膽管癌等。MSI檢測(cè)對(duì)于包括結(jié)直腸癌和子宮內(nèi)膜癌在內(nèi)的多種實(shí)體瘤患者均具有重要臨床意義。

●科倫博泰“西妥昔單抗”生物類(lèi)似藥申報(bào)上市

9月11日，科倫藥業(yè)發(fā)布公告稱(chēng)，其控股子公司科倫博泰開(kāi)發(fā)的西妥昔單抗生物類(lèi)似藥A140注射液（商品名：達(dá)泰萊）的上市申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理，擬定適應(yīng)癥為：1）用于治療RAS基因野生型的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，包括與FOLFOX或FOLFIRI化療方案聯(lián)合用于一線(xiàn)治療，以及與伊立替康聯(lián)合用于經(jīng)含伊立替康治療失敗后的患者；2）用于治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌，包括與鉑類(lèi)和氟尿嘧啶化療聯(lián)合用于一線(xiàn)治療復(fù)發(fā)和/或轉(zhuǎn)移性疾病，以及與放療聯(lián)合用于治療局部晚期疾病。

三、資本市場(chǎng)

●擎科生物IPO輔導(dǎo)備案驗(yàn)收

近期，證監(jiān)會(huì)官網(wǎng)披露，北京擎科生物科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“擎科生物”） IPO輔導(dǎo)備案驗(yàn)收，輔導(dǎo)機(jī)構(gòu)為中信證券股份有限公司，派出機(jī)構(gòu)為北京證監(jiān)局。

官網(wǎng)信息顯示，擎科生物成立于2017年，是自主全產(chǎn)業(yè)鏈的基因合成平臺(tái)型企業(yè)，業(yè)務(wù)范圍涵蓋合成基因組學(xué)產(chǎn)品及服務(wù)、生命科學(xué)原料及設(shè)備、生物制造CXO三大方向。擎科生物稱(chēng)自己為“基因工廠”的提出者和踐行者。公司通過(guò)搭建基因合成要素中原料、設(shè)備的生產(chǎn)平臺(tái)、基因智能分子拆分及組裝技術(shù)平臺(tái)、智能AI算法平臺(tái)螺旋槳系統(tǒng)，形成了合成要素自主的全產(chǎn)業(yè)鏈生產(chǎn)平臺(tái)，提供基因合成、修飾合成、抗體蛋白、基因調(diào)控、基因檢測(cè)、化學(xué)試劑、分子試劑、儀器設(shè)備和多種技術(shù)服務(wù)等。

●沙礫生物宣布完成4億元B輪融資

9月8日，沙礫生物宣布完成4億元的B輪融資，本輪融資由中金資本旗下基金領(lǐng)投，前海方舟、聯(lián)東投資、源禾資本、禾方田合伙企業(yè)以及老股東夏爾巴投資、德誠(chéng)資本、經(jīng)緯中國(guó)跟投。

本輪融資將用于支持公司腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞(TIL)療法管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)，包括GT101的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)以及多項(xiàng)下一代基因編輯型TIL管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)，致力于為全球?qū)嶓w瘤患者打造開(kāi)創(chuàng)性細(xì)胞藥物。

沙礫生物成立于2019年，是一家專(zhuān)注于腫瘤免疫細(xì)胞治療，以TIL藥物為代表研發(fā)管線(xiàn)的創(chuàng)新型醫(yī)藥公司。沙礫生物自主研發(fā)的GT101注射液是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批注冊(cè)臨床的TIL藥物，目前即將進(jìn)入關(guān)鍵二期臨床試驗(yàn)。

四、行業(yè)大事

●中國(guó)科學(xué)家世界首次在豬體內(nèi)培育出人源中期腎臟

據(jù)中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院最新消息，該院7日在國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊Cell Stem Cell（《細(xì)胞干細(xì)胞》）發(fā)表封面研究論文，顯示科研團(tuán)隊(duì)在豬體內(nèi)成功培育人類(lèi)腎臟長(zhǎng)達(dá)28天，這也是世界范圍內(nèi)首次報(bào)告人源化功能器官異種體內(nèi)培育案例。

據(jù)報(bào)道，論文第一作者、中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴(lài)良學(xué)表示，以前在豬體內(nèi)制造人體器官的嘗試沒(méi)有成功，但他領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)改善了人體細(xì)胞與受體組織的整合，因此能夠在豬身上培育出人體器官。

據(jù)悉，研究小組對(duì)人類(lèi)干細(xì)胞進(jìn)行了基因改造，使其更好地與豬細(xì)胞融合，而不會(huì)自毀。

同時(shí)，研究小組從小豬胚胎中移除了腎臟發(fā)育的兩個(gè)重要基因，這樣人體細(xì)胞就會(huì)被吸引過(guò)來(lái)生長(zhǎng)腎臟。

研究人員共將1820個(gè)胚胎移植到13頭母豬體內(nèi)。28天后，他們對(duì)5個(gè)胚胎進(jìn)行了分析，發(fā)現(xiàn)它們的腎臟似乎已正常進(jìn)入第二發(fā)育階段。人類(lèi)細(xì)胞大部分如愿進(jìn)入了腎臟，而不是胚胎的其他部位。

研究人員接下來(lái)希望讓腎臟在豬胚胎中發(fā)育更長(zhǎng)時(shí)間，以幫助了解這些器官的早期發(fā)育以及疾病是如何出現(xiàn)的。

他們還打算嘗試生成心臟和胰腺等其他人體器官。