21世紀經濟報道記者 閆碩

在全球醫藥研發成本高企、成功率低迷的背景下，人工智能（AI）正以前所未有的速度重塑藥物發現與開發范式，成為全球科技與醫藥領域交叉創新的核心賽道。

回望2025年，AI制藥正從概念驗證邁入價值兌現初期，成為全球產業資本、政策制定者與科研機構共同聚焦的戰略高地。過去一年，AI制藥領域投融資活躍、BD（商務拓展）合作密集、企業布局多元，政策與產業共振，推動行業進入規模化發展的“快車道”。

北京中關村學院首席科學家劉海廣向21世紀經濟報道記者表示，傳統藥物研發常被認為是串行推進的過程，但借助AI制藥相關平臺，有望改寫這一固有模式。目前，在AI制藥乃至整個AI for science（人工智能驅動的科學研究）領域，不僅需要模型層面的創新設計，更需要解決數據方面的難題，要推動“數據資本化”。

而隨著模型創新與數據治理的逐步突破，行業也將迎來關鍵的發展拐點，市場對行業里程碑與核心參與者的關注也日益升溫。

國金證券分析師趙海春認為，從AI藥企的角度，隨著AI制藥行業奇點來臨，首個重要時點，必然是人類首個AI驅動研發藥物的獲批上市。同時，因為AI制藥本身是科技跨界的嶄新賽道，未來的首個破局者，即可能是AI藥企，也可能是傳統仿創龍頭在AI領域前瞻深耕者，還可能是非藥領域的新進科技公司。

投融資活躍

藥物開發是一項復雜且耗時的工作，傳統上依賴于藥物開發者的經驗和反復試驗。AI技術的出現，尤其是新興的大型語言模型和生成式人工智能，有望重新定義這一范式。

GHDDI數據科學部負責人郭晉疆向21世紀經濟報道記者介紹，一款新藥的誕生往往需要數十年研發周期、數十億元資金投入，且成功率極低。核心原因在于，藥物研發如同在巨大迷宮中尋找唯一正確路徑，一款合格的候選藥物需同時滿足多重關鍵條件，包括具備療效、安全性達標、易于合成等，任何一項指標不達標，便意味著研發功虧一簣。

近年來，AI技術的突破為打破這一困局提供了新可能。不過，早期AI賦能模式仍存在局限，多是研發人員借助計算機在已知化合物庫中進行“大海撈針”式篩選，尋找具有潛在生物活性的分子，再通過合成或采購后開展實驗。這種模式不僅效率低下、有效分子命中率低，還面臨專利風險。

郭晉疆指出，融合生成式人工智能技術與多模態大模型技術的新型AI實現了關鍵突破，它能針對不同疾病，精準生成具有潛在生物活性的藥物分子。其分子結構的新穎性能幫助科研工作者更快速設計出兼顧療效、安全性與可合成性的潛在候選藥物，為藥物研發開辟了全新路徑。

在技術突破的推動下，全球AI制藥行業正呈現多點開花的發展態勢。摩熵投融資數據顯示，截至12月24日，全球AI制藥公司超350家。其中我國至少有101家，大部分處于初創期與萌芽期，處于成長期與成熟期的有10余家，包括晶泰科技、英矽智能、太美醫療、康韻生物等。治療領域則覆蓋腫瘤、感染、免疫調節、皮膚病、胃腸道系統、眼科等多個關鍵領域。

產業熱度的攀升，也帶動了資本市場的持續關注。摩熵投融資數據顯示，今年以來，全球AI制藥相關投融資事件近80起。其中我國至少有31起，紅杉中國參與投資4起，另外芯能創投、聯想創投、中金資本、BV百度風投等多家機構同樣表現活躍，參與投資2起。

從時間維度看，近三年我國AI制藥投融資呈持續上漲趨勢，從2023年的19起增至2024年的25起，今年進一步上升至31起，這一規模已與2021年的32起、2022年的33起相當，彰顯了資本對這一賽道的長期看好。

其中，英矽智能的最新融資動態引發業內廣泛關注。該公司于今年6月披露了E輪融資，融資規模達1.23億美元，投資方包括浦東創投、華平投資、浦東資本、奧博資本、Lilly Ventures等多家機構。這也是生物醫藥企業股權投資“浦港聯合領投”的首單案例。

隨著技術與資本的雙重加持，AI制藥有望加速創新藥物問世，為全球患者帶來新的治療希望。

合作規模擴容

近年來，尤其是今年以來，我國AI制藥平臺不斷上線。據21世紀經濟報道記者初步統計，僅12月，就有AI孔明、Proteincraft兩大平臺上線，另有Pharma.AI等多個平臺實現更新。

其中，全球健康藥物研發中心（GHDDI）的“AI孔明”，構建了覆蓋靶點結構分析、分子生成、活性預測、成藥性評估與多目標優化的一體化研發體系。這也是國內首個秉持普惠與可及性原則，聚焦應對瘧疾、結核病以及病毒等全球健康疾病挑戰的開放式AI制藥平臺。粒影生物的Proteincraft可針對合成生物學、生物醫藥、綠色農業等多領域提供模塊化解決方案。

平臺的密集落地與迭代，正推動AI制藥從技術探索走向臨床驗證。10月，劑泰科技自研的人工智能驅動小分子制劑優化平臺AiTEM候選藥物MTS-004達到III期臨床研究主要終點，成為國內首款完成III期臨床的AI賦能制劑新藥。該藥物也是中國首款且目前唯一一款完成III期臨床試驗的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情緒失控）藥物。

臨床端的實質性突破，也印證了行業對AI制藥的戰略重視。今年7月，風投公司Define Venture發布了制藥巨頭高管對AI觀點的調研報告。這份基于對40多位制藥和技術領導者的采訪和調查顯示，AI已從孤立的試點轉變為一項戰略要務，在成本上升、利潤率收緊和法規不斷變化的情況下，其緊迫性日益增強。

根據報告，制藥行業思維模式發生了重大轉變。歷來傾向自主研發AI工具的制藥業，目前只有30%的公司打算繼續沿用該模式，另有40%的公司傾向于混合戰略，還有30%的公司優先考慮外部解決方案。

這種開放合作的趨勢，近年來正持續發酵。根據智藥局數據，2023年MNC（跨國公司）在AI+藥物研發領域達成超30項合作，已披露的總價值約100億美元；根據創藥網數據，2024年有至少23起大型藥企與AI相關公司建立的合作或收購交易。目前，全球十大制藥巨頭均已布局AI。

另外，據國金證券統計，截至2025年11月21日，今年全球AI制藥BD交易已達12項。

其中，6月，阿斯利康與石藥集團就AI引擎雙輪驅動的高效藥物發現平臺訂立戰略研發合作，合同總金額53.3億美元，成為行業焦點；晶泰科技以總規模58.9億美元的AI藥物發現合作訂單，刷新行業年度紀錄，成為全球極少數在AI大分子生物藥與AI小分子藥領域均獲國際藥企高額合作的企業。

萬聯證券指出，企業合作共擔風險有利于推動AI制藥從“概念”走向“現金流”。“技術升級+成本優勢+資本壓力”推動國產新藥成跨國藥企研發“加速器”，海外授權縮短生物技術公司資金回籠周期，有利于推動管線進度，海外授權亦是跨國企業對國產創新藥技術的背書。

面臨數據短缺難題

根據《Nature》雜志2025年3月的報道，用于預測蛋白質結構的革命性諾貝爾獎獲獎工具AlphaFold，正面臨藥物數據短缺的問題。

趙海春認為，數據是AI制藥研發的基礎資源，而AI在科學研究中面臨的關鍵挑戰，就在于能否獲取充足的高質量數據以開發有效模型。盡管公共數據豐富，但最有價值的知識往往仍隱藏在企業機密的數據孤島中。即便各行各業越來越愿意分享非競爭性見解，但這種合作往往受到底層數據機密性的制約。

“制藥領域看似化合物種類繁多，但真正有明確標注、可信度高的數據有限。”劉海廣向記者表示，大量數據沉淀在制藥企業內部，受商業保密等因素限制限難以充分流通，這在一定程度上制約了AI在藥物研發領域的功能發揮。

他表示，科學智能化是必然趨勢，更是全人類的共同事業。期待科研工作者攜手合作，將分散的知識與數據整合起來，形成“滾雪球”效應。唯有雪球越滾越大，才能避免相關研究半途而廢。

針對數據流通難題，劉海廣提出“數據資本化”的解決思路。他認為，可以建立完善的安全保障機制與合理定價體系，當數據共享產生的價值高于企業獨自利用的收益時，數據自然會實現高效流通。這一機制的構建，既需要政府引導、公益機構參與，也需完善配套監管框架以保障數據流通的合規性與安全性，同時為企業預留創新空間。

需要指出的是，即便實現了海量數據的共享，后續的數據處理以及復雜模型的運行，都離不開強大的算力保障，這也是AI制藥平臺開發過程中不可忽視的關鍵環節。

劉海廣表示，當前算力發展已迎來新變革，大模型的快速發展正推動通用人工智能加速前進，算力效率較以往大幅提升。回溯過往，在算力與算法均存在短板的階段，算力不足確實曾是阻礙生命科學領域AI應用發展的重要因素。

目前，亞馬遜、谷歌、微軟、阿里等全球科技巨頭，均能為藥企提供充足的云端算力支持。趙海春認為，AI制藥三要素中的數據與算力，目前并不構成相關藥企的太大掣肘，模型才是制勝關鍵。研發過程中的數據與模型構建正反饋飛輪，將成就目前領先企業的護城河。

總而言之，隨著模型性能的持續提升、數據治理體系的不斷完善以及監管框架的日益清晰，AI制藥將成為衡量國家醫藥創新競爭力的核心賽道之一，推動全球醫藥產業進入全新的創新周期。