21世紀經濟報道記者季媛媛 上海報道
一位科學家輕點鼠標，其面前的AI系統便在數小時內攻克了一項曾耗資500萬美元的抗體設計難題，相比之下，傳統研發方法則需耗費數月乃至數年時間。
近日，ChaiDiscovery公司宣布，其推出的AI模型Chai-2在抗體發現領域取得了革命性進展。最新數據顯示，Chai-2在僅需10元的實驗板上，以16%的命中率成功發現抗體，顯示出在抗體研發中的潛力與價值。與傳統方法相比，Chai-2的出現為生物制藥行業帶來了全新的可能性。
如今，臨床試驗領域正經歷一場靜默革命。根據行業機構披露的數據，2023 年全球 AI 臨床試驗市場規模達到 19 億美元，預計 2030 年將達到 105 億美元，預測期內復合年增長率為 27.6%。
這場變革已滲透到臨床試驗的每個環節。在患者招募環節，AI算法正以前所未有的速度篩選電子健康記錄，識別潛在受試者。2022年，某肺癌試驗研究采用AI匹配患者后，招募率提升58.4%，將漫長等待轉化為高效匹配。
試驗設計領域，在現有治療方案有限且監管對替代終點數據質量及分析方法要求嚴格的情況下，Medidata依托自身海量、精準的患者級別的歷史試驗數據集及創新AI對比模型，為BMS提供了卓越的試驗洞察，成功向監管機構證明了替代終點的有效性，切實做到了為試驗提質增效。
在數據管理環節，生成式AI正展現驚人效率。耀乘科技的AuroraPrime平臺通過智能生成技術，將臨床研究報告初稿時間減少90%，總體節省45%的時間……
有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報道記者指出，AI臨床試驗市場正迎來爆發式增長前夕，技術革新將極大提升行業運行效率，但監管滯后性與數據倫理風險不可忽視。目前，可以關注“技術－場景－政策”三角驗證的企業（如獲得NMPA/FDA雙認證的平臺），規避純算法概念標的。
“未來3年，中國在政策驅動與臨床資源整合上的優勢或催生全球級AI CRO巨頭。”該分析師指出。
顛覆傳統，AI突破藥物研發瓶頸
最近，生物技術領域迎來重大突破。根據公開信息，Chai Discovery推出的Chai-2模型實現 “零樣本抗體設計”，僅憑目標抗原信息即可生成抗體的關鍵區域，成功率高達16%～20%，較傳統AI方法提升超百倍。
Chai-2是Chai Discovery開發的多模態生成式AI模型，專注于分子結構的預測與設計。相較于傳統抗體發現方法，如動物免疫或高通量篩選，Chai-2無需依賴現有抗體模板或大規模實驗篩選，僅通過目標抗原和表位信息即可從零設計抗體的互補決定區（CDR）。在對52個全新抗原靶點的測試中，Chai-2在僅測試20個設計的情況下，成功率為16%～20%，50%的靶點至少獲得一個有效結合物，遠超傳統AI方法的0.1%成功率。
對此，行業機構分析認為，Chai-2的突破不僅是AI在藥物研發領域的里程碑，更預示著生物學從科學向工程化的轉型。未來，隨著Chai-2在制造可行性、藥代動力學等領域的進一步優化，AI驅動的藥物研發有望實現“一次設計即成”的目標，為癌癥、自身免疫疾病及感染性疾病等領域帶來革命性進展。
神經系統疾病這一曾經的研發“黑洞”也有望在AI技術的突破下迎來曙光。在近期新聞中，Cognition Therapeutics宣布在其臨床試驗方面取得了重大進展，特別是在阿爾茨海默病和干性年齡相關性黃斑變性（AMD）研究方面，該公司宣布，其針對早期阿爾茨海默病的二期START研究已達到超過50%的入組率，目標是納入多達540名個體。
該試驗獲得了國家老齡化研究所8100萬美元的資助，評估藥物Zervimesine在干性AMD治療中減少病變生長的潛力。針對繼發于干性AMD的地理性萎縮的二期MAGNIFY試驗報告顯示，與安慰劑相比，Zervimesine減緩了病變生長28.6%，并減少了病變大小28.2%。
Cognition Therapeutics公司首席執行官Lisa Ricciardi指出：“在阿爾茨海默病等疾病研究中，AI技術能夠幫助識別和分析生物標志物，從而實現精準醫學方法。”
在腫瘤治療領域，Breyanzi的潛力同樣引人注目。CLL及SLL作為成年人常見的白血病類型，患者常表現出血液、骨骼或淋巴結中淋巴細胞的異常增殖。此類疾病進展緩慢，大多數患者需要長期應對但治療困難，若以傳統指標作為試驗終點，則需歷經多年隨訪，既耗時又耗力。
同時，患者亟須有效療法，長期等待傳統指標結果會進一步讓更多患者延誤治療機會，也會造成試驗招募難。在BMS的Breyanzi案例中， BMS綜合評估后認為替代終點或可成為監管遞交“破局”的關鍵——通過將患者治療后一年內完全反應（CR）/部分完全反應（CRi）作為無進展生存期（PFS）的替代終點，以期獲得FDA的上市加速批準。
然而，FDA雖然認可BMS的試驗設計，但要求BMS必須提供強有力的臨床驗證和統計學證據。為了符合FDA對替代終點嚴格的審核要求，BMS需證明CR/CRi與患者長期生存之間存在明確的相關性，并確保其使用的數據為有效的對比數據。
鑒于Medidata憑借來自超過36000項臨床試驗的數據積累，這些試驗覆蓋了廣泛的疾病領域和作用機制，涉及超過1100萬名患者的歷史數據。在此基礎上，Medidata進一步整合了5項以上的歷史臨床試驗數據集，特別是納入了1600多名先前已接受過至少一種治療方案（如BTKi、BCL2i、PI3K或抗CD20單克隆抗體）的復發/難治性CLL/SLL患者的寶貴數據，在數周內為BMS搭建了對比模型，并將預后因素及治療后反應的數據對比分析結果給到了BMS，以支持其臨床試驗和監管會議的時間安排。
“預計從2025年起，加強協作與提升效率將推動臨床試驗設計發生重大變革，”前述分析師預測，“這包括利用集中式電子病歷和數字化工具降低成本，簡化數據流并減輕臨床試驗機構的負擔。”
生態重構，千億市場的博弈與共贏
實際上，目前，全球臨床試驗AI市場正迎來爆發式增長。
達索系統Medidata大中華區戰略咨詢及解決方案業務部高級經理宋樂對21世紀經濟報道記者指出，這主要源于三方面因素的推動：
首先，隨著臨床行業的變革，臨床試驗的數據量實現了指數級增長。據統計，過去20年內臨床試驗的數據量增長了7倍之多，數據源也從單一數據源轉變為多源組合。基于此，單點系統解決方案已無法滿足臨床試驗的執行需求，整個行業的發展趨勢是從單一系統向整體化平臺邁進。
其次，臨床試驗設計日益復雜化。當前，越來越多的申辦者選擇與醫院攜手，在早期臨床開發階段就引入復雜的設計策略，這不僅是為了追求設計的復雜性，更是為了通過早期的復雜試驗設計，實現更多元化的研究目標。
“例如，I期臨床原本主要關注藥物的安全性，但隨著對臨床試驗理解的深入、法規創新以及系統技術的迭代，現在可以在早期試驗中同步探索安全性和一定的有效性，從而在最短時間內找到可用的安全劑量。這在過去是無法實現的。”宋樂指出，這也是Medidata強調試驗體驗的原因。只有當平臺或系統真正從用戶體驗的角度出發，全面消除冗余步驟，才能確保臨床試驗的復雜設計得以充分發揮其效用。
此外，由于試驗量增大，項目難度倍增，申辦方及試驗參與和管理人員沒有太多時間與不同合作方溝通以及管理不同供應商。“我們希望通過統一的優質體驗，優化申辦者、試驗執行人員及供應商之間的配合和溝通，進而提升試驗效率。除了‘以患者為中心’外，我們還可以將申辦方和試驗人員視為中心體，圍繞他們的需求提供更佳的平臺化體驗。”宋樂說道。
當然，AI技術的強力支撐是推動醫療健康領域進步的關鍵因素。以往，平臺體驗的重點在于實現不同系統間的無縫連接，并對整體架構進行優化，從而提高平臺的使用效率。正是得益于AI科技的深度融合，后續整個試驗平臺的自動化水平將迎來質的飛躍。
AI正在賦能臨床試驗的三大趨勢：一是去中心化與真實世界整合。遠程智能化臨床試驗（DCT）在遠程醫療和數字健康技術進步推動下加速應用。受試者足不出戶即可參與醫學研究，地理障礙被打破，頻繁實地訪視負擔減輕。可穿戴設備與移動健康應用的普及，標志著患者持續監護時代的到來，使得研究人員能夠實時獲取患者產生的數據。
二是替代終點與虛擬對照組。Medidata開發的合成對照組解決方案（Synthetic Control Arm）利用患者歷史數據構建虛擬患者群體，作為安慰劑對照組，減少患者僅接受安慰劑的情況。在無法完全依賴合成數據時，虛擬孿生技術整合歷史與當前患者數據，創造模擬患者。
三是中國市場的崛起與政策紅利。2025年4月，中國七部門聯合發布《醫藥工業數智化轉型實施方案（2025—2030年）》，明確至2030年實現醫藥全鏈條數智化升級。方案提出打造41個以上醫藥工業數智技術應用典型場景，建設50家以上具有引領性的數智化轉型卓越企業。
隨著人工智能在臨床環境中的應用趨勢不斷增長以及市場競爭日益激烈，促使許多公司和組織擴大其產品組合，以增強其全球市場存在感并提高流動性。為了擴大產品組合，公司專注于為其產品研究新市場、細分客戶、利用數字平臺接觸更多客戶、多樣化產品以及重新品牌化現有產品。
“我們期待相關具體政策落地后對業務產生積極影響，”前述分析師指出，“對行業而言，技術門檻將顯著提升——具備真實疾病建模能力和AI技術的企業將獲得先發優勢。”
痛點猶存，AI醫療迎擊多重挑戰
盡管前景光明，AI在臨床試驗中的應用仍面臨重大障礙。2025年6月，FDA突然推出基于AI的審批工具Elsa，引發行業震動。但上線不久，FDA內部員工就批評工具輸出內容“常出現錯誤或部分失實”，執行簡單任務時頻頻卡頓。
數據隱私與安全也成為首要擔憂。有業內人士指出：64%的制藥高管由于安全擔憂而對AI集成持謹慎態度。在處理大量敏感患者和臨床數據的行業中，風險太高，不能采取被動的安全方法。
監管框架也尚未跟上技術發展步伐。當AI參與監管決策時，司法程序可能陷入困境。法律專家Conaty提出尖銳問題：在當前的司法實踐中，若審批決定面臨起訴，AI決策邏輯的透明性和可追溯性仍面臨重大挑戰。
技術成熟度更是面臨挑戰。與臨床前研發不同，臨床試驗中的AI應用核心更接近于工程問題，需要協調多方利益、重構全局體系。2015年以來，投資人已向500多家AI驅動的藥物研發公司投入超500億美元，其中超過80%用于研究和早期發現，臨床開發階段的投入相對較少。
如何應對諸多現實挑戰？達索系統Medidata大中華區產品解決方案高級顧問朱鳴認為，當前，全球范圍內，包括中國市場在內，對人工智能在臨床試驗領域的關注與接納程度顯著提升。眾多申辦方、合同研究組織（CRO）以及監管機構正積極尋求利用人工智能技術，以提升試驗效率、降低相關成本，并確保試驗質量。盡管在人工智能技術日益廣泛的應用中，行業面臨著客戶對人工智能工具理解不足、人工智能模型與現行工作流程融合度有待提升等挑戰，但這些挑戰同時也預示著行業轉型與升級的新機遇。
“未來十年，AI在臨床試驗的廣泛應用將重塑生命科學的研發效率、運行模式與成本構建。”朱鳴認為，AI在臨床應用的后續方向涵蓋了智能化試驗設計利用過往試驗數據的深度分析，自動生成高效的試驗方案，顯著縮短方案設計的周期；精準識別患者招募。人工智能自動解析電子病歷，并與試驗方案細致比對，精準匹配適合參與研究的患者，有效縮短招募周期；實時監測患者并保持其參與度。借助傳感器和可穿戴設備，實時監測患者的生理指標及日常活動，確保新藥試驗中的患者安全，利用人工智能分析，提升患者的依從性，維持其參與度，并提前預警，有效防止患者脫落；AI輔助監管審評。部署人工智能模型于監管環節，自動核查數據一致性，以加速審評審批流程；在合成數據在罕見病領域的應用。在罕見病試驗中，利用人工智能生成合成對照組（Synthetic Control Arm），以減少患者隨機化帶來的倫理爭議，同時保護患者權益并降低罕見病藥物開發的成本等。
技術革新從未停步。隨著安全優先設計原則的普及和監管框架的完善，AI不再僅僅是工具，而成為醫藥研發的基礎設施——讓曾經需要10年、耗資23億美元的研發歷程，在效率與質量的雙重保障下大幅縮短。
