南方財經記者伍素文 廣州報道

9月15日，廣州白云山醫藥集團股份有限公司發布關于分公司藥物進入關鍵性臨床試驗的公告，白云山制藥總廠研發的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監督管理局藥品審評中心的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市。

這預示著BYS10片進入關鍵注冊臨床試驗，有望成為國產創新抗腫瘤藥物的代表性產品，RET突變實體瘤將迎來治療領域新突破。

據了解，中國每年新發RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點。傳統化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉移問題更是顯著拉低患者的生存預期。

上述公告顯示，BYS10片是白云山制藥總廠研發的選擇性RET小分子抑制劑，制劑規格25mg、100mg，適應癥為非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》。2022年4月，BYS10片臨床試驗首次在CDE公示，2023年1月，第一例受試者簽署知情同意書。BYS10片I期臨床試驗數據顯示，BYS10片具有強效、持久的抗腫瘤活性，在RET基因突變的多種實體瘤如晚期非小細胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺癌（TC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）等患者中表現出良好的臨床活性和耐受性。基于階段Ⅰ期的安全性和有效性數據，近日CDE同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市。

經查詢，目前全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib（LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，該兩款藥物分別于2021年3月及2022年10月在國內獲批上市。米內網數據顯示，2024年Pralsetinib及Selpercatinib在國內市場銷售金額分別為人民幣15,491萬元及人民幣6,545萬元。目前，國內外暫無與BYS10片結構一致的藥物上市或注冊申報信息。

截至2025年8月，該項目已投入研發費用人民幣近1.5億元。

值得一提的是，廣藥集團正加速從傳統藥企向科創藥企轉型。廣藥集團董事長李小軍自上任以來頻繁帶隊對接高端、前端資源平臺，拜訪包括鐘南山、徐濤等院士團隊。最近，廣藥集團總經理陳杰輝也密集帶隊調研了20多家藥企同行，覆蓋從傳統藥企成功轉型的創新藥企、領先的生物制藥企業和AI制藥新銳。據悉，廣藥集團在研項目超200項，其中在研的創新藥項目數達22項。

近年來，白云山制藥總廠以國家級企業技術中心為平臺，構建了多層次的創新體系，近五年已獲得授權發明專利60多項（含國際專利7項），擁有6個1類新藥在研。公司表示，未來將繼續聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準治療等核心領域，著力突破“卡脖子”技術。