21世紀經(jīng)濟報道記者 韓利明
生物醫(yī)學(xué)技術(shù)作為生物科學(xué)領(lǐng)域中發(fā)展最快、最具挑戰(zhàn)力的技術(shù)，既為人類疾病診療突破、健康水平提升提供了新手段，也因技術(shù)特性在臨床研究與應(yīng)用過程中，面臨著隱私泄露、生物安全風(fēng)險、公共安全隱患及社會倫理爭議等多重挑戰(zhàn)。規(guī)范引導(dǎo)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的有序推進，是推動醫(yī)學(xué)科技進步的關(guān)鍵，更關(guān)系到患者的生命安全。
日前，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例（草案）》（以下簡稱《條例草案》），并明確提出要推動我國生物醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展，著力塑造發(fā)展新優(yōu)勢，同時堅持發(fā)展和安全并重，依法規(guī)范臨床研究，保障臨床應(yīng)用質(zhì)量安全，有效防范各類風(fēng)險，確保創(chuàng)新成果更好增進人民健康福祉。
對于《條例草案》的出臺意義，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀經(jīng)濟報道指出，“國務(wù)院審議通過《條例草案》，標志著我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)步入法治化監(jiān)管的新時代，為產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供了系統(tǒng)性制度保障。”
“其一，這有利于將生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)納入國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)范疇，明確其作為新質(zhì)生產(chǎn)力在高質(zhì)量發(fā)展中的核心地位，產(chǎn)業(yè)將獲得更多政策與資源傾斜。其二，《條例草案》推動了全鏈條創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境的構(gòu)建。通過分級管理制度與標準化審批流程，大幅改善生物醫(yī)藥創(chuàng)新的制度環(huán)境，明確資金支持方向。”金春林進一步指出，“尤其在細胞治療、基因編輯等前沿領(lǐng)域，它清晰界定了審批路徑與監(jiān)管要求，同時，中央與地方的資金投入，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新筑牢了根基 。”
生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)迎發(fā)展新契機
目前，《條例草案》全文尚未正式對外公布，不過21世紀經(jīng)濟報道記者注意到，早在2019年2月，國家衛(wèi)健委已在官網(wǎng)上發(fā)布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理條例（征求意見稿）》（下稱“《條例征求意見稿》”）。
《條例征求意見稿》共七章六十三條，直指規(guī)范生物技術(shù)的臨床階段研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，將生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)定義為已完成臨床前研究，擬作用于細胞、分子水平的，以對疾病作出判斷或預(yù)防疾病、消除疾病、緩解病情、減輕痛苦、改善功能、延長生命、幫助恢復(fù)健康等為目的的醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施。
根據(jù)國家衛(wèi)健委官網(wǎng)信息，《條例征求意見稿》構(gòu)建了生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用行政審批制度，包括明確衛(wèi)生行政部門審批以學(xué)術(shù)審查和倫理審查為基礎(chǔ)、對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究按照風(fēng)險等級進行兩級管理等。同時，《條例征求意見稿》還規(guī)定了學(xué)術(shù)審查和倫理審查的主要內(nèi)容、強調(diào)機構(gòu)主體責(zé)任，并加大了違規(guī)處罰力度。
金春林分析，此次國務(wù)院審議通過的《條例草案》，有望在多個關(guān)鍵方向?qū)崿F(xiàn)優(yōu)化與突破，“第一是審批效率顯著提升。對于中低風(fēng)險生物醫(yī)藥新技術(shù)研究的審批時限，省級主管部門需在60天內(nèi)完成審查，這一清晰的時間要求能大幅提高審批效率，直接加速新技術(shù)從實驗室走向臨床的進程。”
“第二是監(jiān)管力度進一步加強，加重了違規(guī)處罰力度，為產(chǎn)業(yè)規(guī)范發(fā)展筑牢底線。”金春林進一步指出，“第三是創(chuàng)新支持更具針對性，通過明確風(fēng)險分級管理，中低風(fēng)險項目由省級審批、高風(fēng)險項目由國家層面審批，既避免了‘一刀切’監(jiān)管，實現(xiàn)審批資源的合理配置，也為細胞治療、基因治療等前沿技術(shù)劃定了清晰的審批路徑。”
談及此次《條例草案》對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的積極影響，金春林表示，“首先能加速臨床轉(zhuǎn)化進程。草案明確了轉(zhuǎn)化路徑——臨床研究證明技術(shù)安全、有效且符合倫理后，醫(yī)療機構(gòu)可向省級衛(wèi)生部門提出轉(zhuǎn)化申請，獲批后即可進入臨床應(yīng)用，這一流程讓新技術(shù)落地速度明顯加快，能讓患者更早享受到前沿醫(yī)學(xué)技術(shù)的福利。”
“其次會推動跨界合作，促進醫(yī)工融合、產(chǎn)學(xué)研深度協(xié)同，進而加快技術(shù)創(chuàng)新與成果轉(zhuǎn)化節(jié)奏。最后還能提升我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際競爭力，規(guī)范化、法治化的管理體系讓我國技術(shù)研究更契合國際標準，為國際合作與技術(shù)輸出創(chuàng)造了有利條件。”金春林補充。
值得關(guān)注的是，在“鼓勵創(chuàng)新”與“保障安全”的平衡層面，金春林認為《條例草案》的新變化主要體現(xiàn)在三方面，“一是風(fēng)險分級管理，對中低風(fēng)險項目加快審批速度，避免過度監(jiān)管抑制創(chuàng)新活力；對高風(fēng)險項目嚴格把關(guān)，確保技術(shù)應(yīng)用安全。二是強化倫理審查，草案要求開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用必須通過學(xué)術(shù)審查與倫理審查，轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段還需通過技術(shù)評估和能力審查，同時明確知情同意等核心要求，從流程上守住安全底線。三是提升審批透明度，草案要求審批過程與結(jié)果公開，既增強了監(jiān)管公信力，也為公眾監(jiān)督提供了條件，有助于增進社會對生物醫(yī)藥技術(shù)的信任。”
國家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)也明確表示，堅持發(fā)展和安全并重，依法做好生物醫(yī)學(xué)技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化管理。要按照《條例草案》的各項規(guī)定，切實加快技術(shù)研發(fā)和成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提質(zhì)升級，著力塑造發(fā)展新優(yōu)勢。
多維度筑牢執(zhí)行根基
盡管當前《條例草案》尚未公布全文，但業(yè)內(nèi)已有消息參考類似行政法規(guī)的發(fā)布周期，預(yù)測其有望在年內(nèi)正式出臺，不過具體時間仍需以官方公告為準。
在期待條例落地的同時，金春林也坦言，《條例草案》在實際推進過程中，可能會面臨三方面現(xiàn)實問題：
一是監(jiān)管資源不均衡，不同地區(qū)的監(jiān)管能力與資源存在明顯差異，部分地區(qū)的監(jiān)管薄弱短板亟待補齊，這就需要建立中央與地方聯(lián)動的跨地區(qū)監(jiān)管機制，打破區(qū)域監(jiān)管壁壘。
二是標準統(tǒng)一難度大，生物醫(yī)藥新技術(shù)涉及領(lǐng)域廣、技術(shù)復(fù)雜度高且更新速度快，如何構(gòu)建全國統(tǒng)一的執(zhí)行標準，是確保條例落地不走樣的關(guān)鍵。
三是機構(gòu)協(xié)作與資質(zhì)明確問題，臨床研究必須在醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)開展，且研究人員需具備相應(yīng)資質(zhì)，但目前‘符合要求的條件’仍需進一步細化明確，避免執(zhí)行中出現(xiàn)模糊地帶。
針對如何確保條例嚴格、有效執(zhí)行，金春林提出三方面核心保障措施：
首先要強化內(nèi)部監(jiān)管，醫(yī)療機構(gòu)與科研機構(gòu)需建立完善的內(nèi)部質(zhì)量控制體系，比如設(shè)立學(xué)術(shù)審查委員會、倫理委員會，對研究項目開展全過程監(jiān)管；機構(gòu)負責(zé)人要承擔(dān)‘第一責(zé)任人’的‘守門員’職責(zé)，對臨床研究工作負全責(zé)，通過內(nèi)部自我監(jiān)管筑牢第一道防線。
其次要健全外部監(jiān)管，衛(wèi)生主管部門應(yīng)構(gòu)建‘定期檢查+不定期抽查’相結(jié)合的監(jiān)管機制，同時引入第三方獨立機構(gòu)參與監(jiān)管，減少行政干預(yù)，提升監(jiān)管的客觀性與公信力。
最后要夯實技術(shù)保障，需依托細化技術(shù)搭建生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管平臺，實現(xiàn)研究與應(yīng)用過程的全程可追溯，而專業(yè)人才培養(yǎng)、技術(shù)平臺建設(shè)及資金支持，正是支撐技術(shù)保障落地的關(guān)鍵要素。”
金春林強調(diào)，“《條例草案》的通過是我國生物醫(yī)藥法制化進程的里程碑，其核心在于平衡創(chuàng)新與安全。在落地執(zhí)行中，必須聚焦監(jiān)管能力建設(shè)、統(tǒng)一標準執(zhí)行、促進機構(gòu)協(xié)作三大重點，唯有如此，才能確保條例真正落地生效，推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在規(guī)范中健康發(fā)展。”
為切實做好《條例草案》的貫徹落實，國家衛(wèi)生健康委也表示及時研究制定相關(guān)配套制度。研究制定生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的各項配套制度、規(guī)范以及工作規(guī)則，并協(xié)調(diào)相關(guān)部門加快形成更加系統(tǒng)完備、有效協(xié)同的制度體系。
同時加強人員隊伍建設(shè)和技術(shù)保障工作。加強對專業(yè)機構(gòu)的指導(dǎo)監(jiān)督，強化隊伍建設(shè)，配齊配強專業(yè)技術(shù)力量，切實提升管理能力和規(guī)范化水平。健全生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用相關(guān)技術(shù)服務(wù)系統(tǒng)，提供便利的服務(wù)支撐。
